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CRISPR contro i tumori, lo strumento di editing genetico utilizzato per la prima volta in USA

Editing genetico contro i tumori? È quanto stanno sperimentando alcuni ricercatori della Pennsylvania University, che hanno utilizzato lo strumento di editing genetico CRISPR per modificare le cellule sanguigne di alcuni pazienti, specificamente i linfociti T, affinché possano attaccare le cellule tumorali. Un portavoce universitario ha già confermato che sono stati trattati due pazienti, uno con sarcoma e un con mieloma multiplo.

La tecnica messa a punto prevede l’utilizzo di cellule del paziente stesso, prelevate dal suo sangue, modificate e reintrodotte nell’organismo. In particolare gli scienziati, tramite CRISPR, hanno aggiunto un gene che consente ai linfociti T di attaccare le cellule tumorali, ma hanno anche eliminato un altro gene, chiamato PD-1, che normalmente agisce da freno per le difese immunitarie.

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L’idea è nata dal fatto che l’uso di farmaci immunoterapici che inibiscono PD-1 si è rivelato tremendamente efficace nel trattamento di alcuni tumori. I ricercatori dunque hanno semplicemente pensato di potenziarne l’azione, agendo direttamente a livello di DNA dei linfociti T.

CRISPR in realtà è in fase di sperimentazione in diversi contesti medici. In Europa ad esempio quest’anno un paziente è stato trattato con lo strumento di editing genetico nel tentativo di curare la talassemia beta, la forma più grave di una malattia ereditaria del sangue, che comporta anemia.

I primi studi pionieristici per l’impiego di CRISPR nella cura dei tumori e di altre malattie genetiche risalgono al 2016, ma la partenza è stata assai lenta, soprattutto in Occidente, mentre in Cina ad esempio la ricerca è in uno stadio molto più avanzato, tanto che Carl June, famoso oncologo della Pennsylvania University, ha definito la leadership cinese nell’impiego di CRISPR come lo Sputnik della genetica.