Spazio e Scienze

Il metodo CRISPR testato sull’uomo: ingegneria genetica

Medici cinesi hanno iniettato per la prima volta in una persona adulta delle cellule con geni modificati ottenute con la tecnica CRISPR-Cas9. Il fatto è avvenuto il 28 ottobre, quando un team guidato dall'oncologo Lu You della Sichuan University ha iniettato cellule modificate in un paziente con un aggressivo cancro al polmone.

La tecnica CRISPR-Cas9, ritenuta rivoluzionaria nel settore medico, è più semplice ed efficiente rispetto ad altre tecniche. Combina un enzima che taglia il DNA. Grazie a una guida molecolare si può dire all'enzima dove tagliare con precisione, rimuovendo i tratti che possono causare problemi.

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Nel caso specifico i medici hanno rimosso cellule immuni dal sangue del ricevente e poi hanno disabilitato un gene al loro interno usando CRISPR-Cas9. Il gene disabilitato contiene le informazioni per la proteina PD-1, che normalmente blocca la risposta immunitaria delle cellule: i tumori sfruttano tale comportamento per proliferare.

Il team ha poi coltivato le cellule modificate, aumentandone il numero per poi iniettarle nel paziente. La speranza è che, senza PD-1, le cellule modificate attacchino e sconfiggano il cancro. Secondo i medici il trattamento è andato bene e il paziente riceverà una seconda iniezione.

Il team prevede di trattare un totale di dieci persone, che riceveranno ciascuno due, tre o quattro iniezioni. I partecipanti saranno monitorati per sei mesi per verificare se le iniezioni stanno causando effetti collaterali. Il monitoraggio ovviamente proseguirà per capire se i pazienti sembrano beneficiare del trattamento.

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Nel 2017 anche diverse cliniche statunitensi lavoreranno con la tecnica CRISPR-Cas9 con l'obiettivo di testarla con diversi tipi di cancro. A marzo del prossimo anno un gruppo di medici della Peking University a Pechino conta di iniziare tre studi clinici usando la nuova tecnica contro il cancro della vescica, della prostata e quello renale.

Anche se il mondo medico è affascinato dalle potenzialità di questa tecnica, serviranno molti studi per valutarne l'efficacia. Secondo Naiyer Rizvi della Columbia University Medical Center di New York City "la tecnologia è incredibile", ma sottolinea che il processo "non è molto scalabile". "A meno che non mostri un grande aumento di efficacia, sarà difficile giustificare il proseguo nell'uso".

Rizvi dubita che sarà superiore all'uso di anticorpi, che possono essere espansi in quantità illimitate. Secondo Lu You anche questo aspetto sarà valutato durante il trial clinico, ma è troppo presto per stabilire quale approccio sia il migliore.

Un altro gruppo di scienziati cinesi ha già usato CRISPR-Cas9 su embrioni umani e non è andata bene: almeno due terzi degli embrioni ha presentato mutazioni genetiche e solo una frazione dei 28 embrioni sopravvissuti – sugli 86 totali – possedeva il materiale genetico rimpiazzato.

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